A terapia gênica consiste na introdução de material genético em uma célula alvo, com o objetivo de alterar o produto genético das células e logo o seu funcionamento. As terapias gênicas visam tratar ou interromper a progressão de doenças hereditárias, ou seja, de causa genética. Ela permite que as células afetadas recuperem algumas de suas funções e produzam as proteínas necessárias para o seu funcionamento. O conceito de terapia gênica existe há mais de 50 anos e muita pesquisa já foi realizada desde então, visando desenvolvimento de métodos de entrega dos genes, segurança e eficácia. Atualmente existem milhares de pesquisas clínicas em terapia gênicas para diversas doenças. Entenda melhor sobre os tipos de terapia gênicas para as doenças hereditárias da retina.
Alguns tipos de Terapia Gênica para as Doenças Hereditárias da Retina (DHRs)
Aumento do gene: entrega de cópia funcionante do gene.
É o tipo de terapia gênica que utiliza vetores virais e ou sintéticos para a entrega do gene, um vetor bem conhecido é o adenovírus. Existem outros vetores virais sendo estudados como o lentivírus e até técnicas de utilização de dois vetores virais combinados, vetor viral duplo. O desafio na utilização do uso de vetores virais, como o adenovírus, é o tamanho do vírus e dos genes. Alguns genes são muito grandes e não conseguem ser introduzidos no adenovírus, por essa e outras razões é que existem estudos utilizando outros vetores víruas, vetores sintéticos e os vetores duplos. Existem pesquisas utilizando essa técnica para diversos genes que causam doenças da retina.
O voretigeno nevarvoque (nome comercial Luxturna) que é a primeira terapia gênica aprovada para uma doença da retina que utiliza essa técnica. Nesse caso um adenovírus modificado é introduzido na retina levando a cópia correta do gene RPE65.
Para saber mais sobre este tema, acesse este link: https://antigo.retinabrasil.org.br/o-que-e-terapia-genica/
CARD em cores degradê de verde a azul com o enunciado: setembro verde, mês mundial da Retina e no centro: O que é terapia gênica? escrito em branco e o logo da Retina Brasil no rodapé. Fim da descrição.
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