A Anvisa aprovou hoje, 06 de agosto de 2020, o registro do Luxturna. O Luxturna é a primeira terapia gênica no Brasil para o tratamento de doença rara da retina.  Esse tratamento é para a Amaurose Congênita de Leber e a Retinose Pigmentar, ambas quando causadas por mutação no gene RPE65. A Amaurose Congênita de Leber e a Retinose Pigmentar são doenças hereditárias da retina que aparecem na infância. Elas causam uma perda progressiva e irreversível da visão, podendo levar à cegueira. Até o momento  não havia tratamento para essas doenças quando causadas por mutação no gene RPE65. Agora, pós décadas de pesquisas científicas o tratamento deixa de ser sonho para tornar-se realidade. É um gtande avanço para as pessoas que convivem com a  Amaurose Congênita de Leber,  ou a Retinose Pigmentar, causada por mutação no gene RPE65.

O tratamento consiste em uma tecnologia inovadora, a terapia gênica. A terapia gênica visa substituir o gene mutado, causador da doença, por um gene sem a mutação. São elegíveis para o tratamento do Luxturna pessoas com Amaurose Congênita de Leber ,  ou Retinose Pigmentar, causada por mutação no gene RPE65. 

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