O dia 26 de setembro foi é o dia Nacional do Surdo. Um dia de luta da comunidade surda brasileira. A data foi escolhida por ser a data da criação da primeira escola de surdos no Brasil. Em 26 de setembro de 1857 foi fundado no Rio de Janeiro pelo Imperador Dom Pedro II o Instituto Imperial de Surdos-Mudos, que mais tarde passaria a se chamar Instituto Nacional de Educação de Surdos.

A Síndrome de Usher é uma Doença Hereditária da Retina que provoca a perda da visão e da audição.

Saiba mais sobre as Doenças Comuns da Retina (DMRI, Retinopatia Diabética, etc.)

Saiba mais sobre as Doenças Raras e Hereditárias da Retina (Retinose Pigmentar, Síndrome de Usher, Doença de Stargardt, etc.)

Card Branco com moldura verde escura bem fina. No topo está escrito: 26 de setembro, dia Nacional do Surdo. Em segundo plano, duas mulheres conversam em linguagem de sinais. Uma de costas, cabelos castanhos longos e uma de frente, da cor preta, com lindo sorriso. Cabelos curtos e castanhos escuros. Ambas com roupas claras do tipo camisa. No meio da moldura, no rodapé, há a logo da Retina Brasil. Fim da descrição. Imagem da Internet.

COMUNICADO DO LABORATORIO ProQR 01/08/2023

TESTES CLíNICOS PARA MUTAÇÃO DOS GENES LCA10  E USH2A ESTÃO SENDO RETOMADOS POR UMA NOVA EMPRESA: THEA LABORATORIES.

Em  comunicado à imprensa o Laboratório ProQR informou que os testes clínicos para doenças hereditarias da retina, ligadas à mutação dos genes LCA10 (Amaurose Congênita de Leber)  e USH2A (Sindrome de Usher e Retinose Pigmentar), fazendo uso do sepofarsen  e do ultevursen,  que haviam sido suspensos, ficarão a cargo dos Laboratórios Thea.

Desde agosto de 2022 a ProQR optou por se concentrar  exclusivamente no desenvolvimento da plataforma de tecnologia de edição de RNA (Axiomer®), comercializando a área dos  projetos  de oftalmologia para outra empresa.  Agora a ProQR anuncia que fez um acordo com os Laboratórios Théa, que passa  a  assumir e dar sequência aos testes oftalmológicos com  sepofarsen e ultevursen para mutações genéticas ligadas ao  LCA10 e ao USH2A. Uma equipe especializada em doenças hereditárias da retina está sendo formada para atuar nesses dois projetos dentro da Théa. Mais informações sobre as próximas etapas desses programas serão disponibilizadas pela empresa nas próximas semanas.

Daniel A. de Boer, fundador e diretor executivo da ProQR, afirmou  “A experiência comprovada da Théa em pesquisa, desenvolvimento e comercialização de produtos oftalmológicos, torna a empresa ideal para continuar o desenvolvimento de sepofarsen e ultevursen para pacientes com doenças oculares genéticas raras.

Jean-Frédéric Chibret, presidente do grupo frances Théa, também destacou: “Por quase 30 anos, Théa tem se empenhado em trazer a mais moderna e diversificada gama de produtos oftalmológicos inovadores para o mercado. Estamos muito entusiasmados em dar continuidade ao projeto do sepofarsen e do ultevursen para os pacientes. Esses dois programas podem trazer esperança para os que desenvolveram doenças da retina que levam à cegueira..”

Sepofarsen (antes conhecido como QR-110) é uma terapia RNA em investigação que busca restaurar a visão em pessoas com Amaurose Congênita de Leber 10,  causada por uma mutação no gene CEP290. Sepofarsen deverá ser administrada através de injeções intravitreo nos olhos do paciente.  Recebeu a designação de fast-track (trajetória acelerada na análise pelas agências reguladoras) das agências FDA e da  União Europeia.

Ultevursen (antes conhecido como QR-421a) é uma terapia RNA em investigação  para Sindrome de Usher do tipo 2A e para Retinose Pigmentar não sindrômica, causada por mutação no exon 13 do gene USH2A.  Visa restaurar a proteina usherina, detendo a perda de visão dos pacientes.  Deverá ser administrada através de injeções intravitreo. Recebeu a designação de fast track  das agências reguladoras dos Estados Unidos (FDA) e da União Européia (EMA)

Para maior detalhe procure o site do Laboratório  ProQR (em inglês):

https://www.proqr.com/press-releases/proqr-therapeutics-and-laboratoires-thea-announce-agreement-for-thea-to-acquire-proqrs-sepofarsen-and-ultevursen-ophthalmic-assets

ou https://www.laboratoires-thea.com

TRADUÇÃO  / RESENHA   (por Ana Lucia Perfoncio 1 agosto 2023)